Farmaci orfani

Per le patologie rare, molto spesso non vi sono delle cure specifiche.

Sono presenti trattamenti appropriati che possono migliorare la qualità della vita e prolungarne la durata.
La ricerca sta lavorando per trovare delle cure efficaci.
In questo contesto si inseriscono i cosiddetti farmaci orfani, farmaci che servono alla cura di patologie rare, ma che faticano ad incontrare l'interesse economico delle case farmaceutiche, a causa della frammentazione delle singole patologie rare.

A partire dal 1995 con una nuova politica farmaceutica comunitaria, che ha inserito un nuovo sistema di autorizzazione al commercio comunitario dei medicinali, in tutta Europa è iniziata una politica più omogenea la possibilità di aver riconosciuto un farmaco, con una particolare indicazione terapeutica possono essere approvati da tutti gli Stati Membri ed essere messi in commercio.

Finalmente nel 2001, con il Regolamento Ce n. 141/2000, viene riconosciuto il termine “farmaco orfano”: medicinale destinato alla diagnosi, alla profilassi o terapia delle affezioni che si manifestano con tale rarità da non consentire che i costi di sviluppo e commercializzazione siano recuperati con le probabili vendite e che pertanto l’industria farmaceutica non sarebbe disposta a sviluppare nelle normali condizioni di mercato.

Lo Scopo del Regolamento è “istituire una procedura comunitaria per l’assegnazione della qualifica di farmaci orfani e offrire incentivi per la ricerca, lo sviluppo e l’immissione in commercio”.
Se vuoi approfondire di più – leggi il documento

Se vuoi conoscere la storia dei farmaci orfani in Italia e nel Mondo Puoi far riferimento al

• Portale della regione veneto
• Centro Nazionale Malattie Rare - presso l'Istituto Superiore di Sanità (Scheda)

Consulta la lista di farmaci orfani riconosciuti in Italia sul sito dell'ISS.

Dal 16 novembre 2010, sul sito dell'Istituto Superiore di Sanità, è attivo il Registro nazionale  per la prescrizione di alcuni farmaci orfani. Vi può accedere chi è registrato

In Europa:

• Puoi avere accesso al registro europeo dei farmaci orfani sul sito EMEA. Vai alla scheda
• Puoi inoltre cercare il principio attivo di un farmaco orfano sul sito Orphanet. Vai alla scheda