"USO COMPASSIONEVOLE" di un farmaco

In Italia l'uso "compassionevole" è regolamentato dal Decreto Ministeriale 8 maggio 2003 "Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica."(G.U. n. 173, 28 luglio 2003, Serie Generale). Il DM 8 maggio 2003 prevede che farmaci sottoposti a sperimentazione nel territorio italiano o in un Paese estero, privi dell’autorizzazione all’immissione in commercio rilasciata dal Ministero della Salute (vedi all’art. 8 del D.lgs 178, 29 maggio 1991), possono essere richiesti direttamente all’impresa produttrice per un uso al di fuori della sperimentazione clinica e che la stessa impresa li debba fornire a titolo gratuito.
In questi casi si parla del cosiddetto “uso compassionevole”. Il valore etico di queste norme è manifesto:  infatti, la ratio evidente è consentire a pazienti senza altre risorse terapeutiche, l’uso di farmaci non ancora completamente studiati (o comunque per loro indisponibili a titolo gratuito), quando le probabilità rischio/beneficio appaiano favorevoli. A garanzia dei pazienti, la legge ne esige il consenso informato e prevede che il medicinale debba essere in fase avanzata di sperimentazione.

In sintesi, i punti fondamentali del DM 8/5/2003:

  • il farmaco può essere richiesto all'impresa produttrice per uso al di fuori della sperimentazione clinica quando non esista valida alternativa terapeutica al trattamento di patologie gravi, o di malattie rare o di condizioni di malattia che pongono il paziente in pericolo di vita;

  • l'autorizzazione può essere rilasciata soltanto qualora ricorrano le seguenti condizioni:
    • a) il medicinale sia già oggetto, nella medesima specifica indicazione terapeutica, di studi clinici sperimentali, in corso o conclusi, di fase terza o, in casi di particolari condizioni di malattia che pongano il paziente in pericolo di vita, di studi clinici già conclusi di fase seconda;
    • b) i dati disponibili sulle sperimentazioni di cui alla lettera a) siano sufficienti per formulare un favorevole giudizio sull'efficacia e la tollerabilità del medicinale richiesto;

  • la fornitura del medicinale può essere richiesta alla casa farmaceutica produttrice:
    • a) dal medico per uso nominale nel singolo paziente non trattato nell'ambito di studi clinici;
    • b) da più medici operanti in diversi centri o da gruppi collaborativi multicentrici;
    • c) dai medici o da gruppi collaborativi, per pazienti che hanno partecipato a una sperimentazione clinica che ha dimostrato un profilo di efficacia e tollerabilità tale da configurare la necessità, per coloro che hanno partecipato al trial, a fruire con la massima tempestività dei suoi risultati;

  • A seguito della richiesta, l'impresa produttrice può fornire il farmaco sulla base di un protocollo in cui siano presenti ed adeguatamente documentate:
    • a) la motivazione clinica della richiesta;
    • b) i dati pertinenti relativi alla efficacia ed alla tollerabilità;
    • c) il grado di comparabilità dei pazienti inclusi nelle sperimentazioni di cui all'art. 2, comma 1, lettera a), e di coloro per cui è formulata la richiesta;
    • d) le modalità di informazione al paziente;
    • e) le modalità di raccolta dati, secondo la logica di uno studio osservazionale.
  • Il protocollo deve essere:
    • a) sottoposto da parte del medico alla approvazione da parte del comitato etico nel cui ambito di competenze origina la richiesta, il quale può operare anche mediante procedura di urgenza, accompagnato da una nota di assunzione di responsabilità del trattamento secondo protocollo da parte del medico richiedente;
    • b) notificato, contestualmente alla notifica di cui alla lettera a), al Ministero della salute - Direzione generale valutazione medicinali e farmacovigilanza – Ufficio sperimentazione clinica, i cui uffici possono formulare un eventuale giudizio sospensivo della procedura o dell'uso.

  • Il medicinale è fornito gratuitamente dall'impresa autorizzata.
    Per l'eventuale ingresso del farmaco presso gli uffici doganali preposti, dovrà essere presentata l'approvazione da parte del comitato etico competente e tale importazione dovrà essere effettuata secondo le modalità, ove applicabili, di cui al decreto ministeriale 11 febbraio 1997.

  • I dati relativi all'uso del farmaco, di cui al presente decreto, possono essere utilizzati come supporto, ma non sostitutivi, di quanto richiesto nelle procedura di autorizzazione all'immissione in commercio, ai sensi dell'art. 8 del decreto legislativo del 29 maggio 1991, n. 178.

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